北京建設罕見病藥品保障先行區取得實質性進展。11日清晨，一輛冷鏈運輸車裝載治療兒童軟骨病的藥品――伏索利肽，從北京天竺綜合保稅區直達北京兒童醫院，經醫生開出藥品處方后，4歲的雙胞胎患者家長順利拿到治療用藥。

　　首都機場臨空經濟區管委會負責人介紹，此次藥品進口借助綜保區政策優勢，實現藥品保稅備貨、分次出區、臨床使用，大幅節省了藥品洽談和采購進口的時間，節約時間超過60天，極大提升了藥品的可及性。下一步，罕見病藥品保障先行區政策正式落地后，還將對流程進行大幅優化。

　　首都醫科大學附屬北京兒童醫院院長倪鑫介紹，北京兒童醫院作為國家兒童醫學中心，高效完成國內未上市藥品進口審批和臨床應用，后續將繼續發揮自身優勢，不斷提升兒科罕見病診療水平，讓更多罕見病兒童受益。

　　2023年，國務院批復同意《支持北京深化國家服務業擴大開放綜合示范區建設工作方案》，支持在北京天竺綜合保稅區建設罕見病藥品保障先行區。

　　政策出臺以來，首都機場臨空經濟區管委會、中國罕見病聯盟、國家藥監局等部門聯合推動，完成罕見病藥品進口保稅備貨、簽署戰略合作協議、開設罕見病專屬診所。4月1日，首款境外已批準上市、在國內未注冊上市的納入我國第二批罕見病目錄的罕見病藥品伏索利肽獲得國家藥監局批準。